Investigadores de las universidades estadounidenses Northwestern y Case Western Reserve han desarrollado el primer tratamiento basado en polímeros para la enfermedad de Huntington, una afección genética neurodegenerativa que actualmente no tiene cura. Este nuevo tratamiento, probado exitosamente en ratones, utiliza polímeros de péptidos en forma de cepillo que evitan que las proteínas mutantes se agreguen, protegiendo así las células nerviosas de daños adicionales.

La enfermedad de Huntington se caracteriza por una mutación genética que induce el mal plegado de proteínas, provocando aglomeraciones que dañan las células cerebrales y afectan habilidades como el habla, la movilidad y la cognición. En los experimentos, los polímeros mantuvieron su actividad en el organismo por periodos prolongados, favoreciendo la entrada en las células cerebrales y evitando la fragmentación de las mitocondrias, estructuras vitales para la función celular.

El tratamiento actual podría eventualmente aplicarse mediante una inyección semanal en pacientes con la mutación genética, permitiendo retrasar o reducir los síntomas sin efectos secundarios significativos. Según Nathan Gianneschi, investigador líder de Northwestern, este avance abre nuevas perspectivas para abordar una enfermedad compleja y debilitante, dado que los polímeros desarrollados imitan la función de proteínas naturales y evitan la unión dañina de proteínas mutantes.

Este estudio se basa en investigaciones anteriores lideradas por el profesor Xin Qi en Case Western Reserve, donde se identificó un péptido natural capaz de inhibir la formación de agregados proteicos en las células. El polímero, diseñado para soportar degradación enzimática y atravesar la barrera hematoencefálica, constituye un avance importante hacia posibles terapias que podrían mejorar la calidad de vida de pacientes con Huntington.